Popular science work
美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)工程與應(yīng)用學(xué)院研究團(tuán)隊(duì)開(kāi)發(fā)出一種新型基因編輯平臺(tái)——“最小通用遺傳擾動(dòng)技術(shù)（mvGPT）”。這一平臺(tái)集成了基因精確編輯、基因表達(dá)激活與抑制等多重功能，為研究DNA功能原理、治療遺傳性疾病提供了有力工具。相關(guān)論文發(fā)表于新一期《自然·通訊》雜志。
研究團(tuán)隊(duì)解釋說(shuō)，并非所有遺傳疾病都源自遺傳密碼本身的錯(cuò)誤，有些遺傳疾病，如Ⅰ型糖尿病，是由于某些基因表達(dá)過(guò)度或不足所致。以往若要同時(shí)糾正多個(gè)互不相干的遺傳異常，如編輯一個(gè)基因的同時(shí)抑制另一個(gè)基因的表達(dá)，需要借助多種不同工具。他們希望打造一個(gè)既能精確有效地編輯DNA，還能調(diào)控基因表達(dá)的單一平臺(tái)，因此mvGPT應(yīng)運(yùn)而生。
mvGPT平臺(tái)將能夠修改DNA序列的“先導(dǎo)編輯器”、兩款分別用于增加或抑制基因表達(dá)的工具結(jié)合在一起。這些工具既能各司其職，又能協(xié)同作業(yè)，展現(xiàn)出強(qiáng)大的綜合實(shí)力。
研究團(tuán)隊(duì)在威爾森?。ɑ蛑袔в心軌?qū)е赂味範(fàn)詈俗冃缘耐蛔儯┗颊叩母渭?xì)胞上，測(cè)試了mvGPT的性能。結(jié)果顯示，mvGPT不僅成功編輯了患者的基因突變，還同時(shí)增加了與Ⅰ型糖尿病治療密切相關(guān)的基因的表達(dá)，并有效抑制了與轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性相關(guān)的另一個(gè)基因的表達(dá)。在多次測(cè)試中，mvGPT均以極高的精確度完成了所有3項(xiàng)任務(wù)，展示了其應(yīng)對(duì)復(fù)雜遺傳狀況的能力。
研究團(tuán)隊(duì)表示，由于mvGPT占用的空間小于3個(gè)單獨(dú)工具所占用的總體空間，因此更容易被遞送到細(xì)胞內(nèi)。無(wú)論是mRNA鏈，還是用于傳遞基因編輯工具的病毒，均可作為mvGPT的遞送載體。接下來(lái)，他們計(jì)劃在患有其他遺傳疾病（如心血管疾?。┑膭?dòng)物模型中，進(jìn)一步測(cè)試mvGPT的效能。
